RAZIONALE
Le malattie mieloproliferative (MP) come la policitemia vera (PV) e la mielofibrosi (MF) sono caratterizzate da una proliferazione anomala delle cellule ematopoietiche. Entrambe le patologie sono spesso associate a mutazioni nel gene JAK2, che attiva la via di segnalazione JAK-STAT, portando alla crescita incontrollata delle cellule ematiche. Gli inibitori delle Janus chinasi (JAK) hanno rivoluzionato il trattamento di queste malattie, in particolare nella MF, dove sono approvati per migliorare i sintomi e ridurre la splenomegalia.
Nella PV, gli inibitori delle JAK sono indicati per i pazienti che non rispondono o non tollerano le terapie standard, quali flebotomie e agenti citoriducenti. Il trattamento con questa classe di farmaci ha mostrato una significativa riduzione della massa splenica, dei sintomi legati
alla malattia e un miglioramento della qualità della vita dei pazienti. Inoltre, i benefici terapeutici di tali farmaci si estendono anche ai pazienti con mutazioni di JAK2, sebbene efficacia e sicurezza in relazione a tali mutazioni continuino a essere oggetto di studio. Il ruolo degli inibitori delle JAK come trattamento di prima o seconda linea per la PV e la MF offre nuove opportunità per una gestione più efficace di queste patologie mieloproliferative. Lo scopo di questo incontro è promuovere la condivisione e il confronto delle esperienze dei referenti di patologia dei principali centri dell’area laziale, analizzando e discutendo in modo critico le evidenze della letteratura. Il contributo individuale sarà determinante per il successo complessivo del progetto in corso.