RAZIONALE
La Leucemia Mieloide Cronica (CML) è una neoplasia ematologica originata dalla trasformazione clonale delle cellule staminali multipotenti del midollo osseo, caratterizzata dalla presenza del cromosoma Philadelphia e dalla produzione della proteina BCR-ABL1. Questa proteina, dotata di attività tirosinchinasica costitutiva, induce una proliferazione mieloide incontrollata.
L’introduzione degli inibitori della tirosin-chinasi (TKI) ha trasformato radicalmente la gestione della CML, migliorando la sopravvivenza e la qualità di vita dei pazienti.
La Mielofibrosi (MF) è una neoplasia mieloproliferativa cronica caratterizzata dalla proliferazione clonale delle cellule mieloidi e da alterazioni genetiche come le mutazioni di JAK22, MPL3 e CALR4. Queste mutazioni provocano un’ipersensibilità ai fattori di crescita ematopoietici, portando a fibrosi progressiva del midollo, anemia, splenomegalia e sintomi debilitanti che compromettono gravemente la qualità di vita.
La Policitemia Vera (PV) si distingue per un’aumentata produzione patologica di cellule eritroidi, frequentemente associata a trombocitosi e leucocitosi.
La mutazione JAK2 V617F, presente nella quasi totalità dei casi, causa un’attivazione costitutiva del pathway JAK-STAT, aumentando il rischio di complicanze tromboemboliche.
Il progetto formativo si propone di fornire un aggiornamento approfondito sullo stato dell’arte nella gestione clinica di CML, MF e PV e a creare uno spazio di confronto tra specialisti, al fine di valutare l’allineamento tra la pratica clinica e le evidenze scientifiche più recenti, con l’obiettivo di ottimizzare il management terapeutico e la qualità di vita dei pazienti.